守护健康 浇灌生命之花——来自2023年中国罕见病大会的仔细观察

发达国家药剂监督管理机构局药剂审评为之前心审评员耿莹详述，针对遗传病“本品难”，发达国家药监局对遗传病化疗药剂全面实施优先审评报批，根据遗传病数据库推荐和医学迫切药剂清单提出短时间注册偏移，公开发表《罕有开放性疾病本品医学开发设计技术指导应以》等元数据，加速遗传病本品医学开发设计。

一些医疗保健和科研机构也陆续转入攻克遗传病本品开发设计论题的小队。比如，北京成年人所医院于2017年在获批为“十三五”科技重大专项的方之前，基于医学外科需求量对遗传病本品的开发设计和评价这两项布局。

完善短缺药剂原材料保护机制、创设“全省公立医疗保健机构短缺药剂信息直报系统”、将之外遗传病药剂确立医疗保险药剂数据库……不能不多行政部门联合努力，急于密码遗传病本品保护论题。（记者李恒、田晓航）