每周资讯 · 免疫学产业 0905~0912

作者：令人瞩目创投

01、新闻资讯

（1）渐冻症最新分析--干蛋白质联合基因序列替代疗法疗程渐冻症I/IIa期试验中结果务实

9年底5日，美国Cedars-Sinai 医疗之中心发表文章，干蛋白质联合基因序列替代疗法疗程渐冻症I/IIa期试验中结果务实。分析者使用GDNF(CNS10-NPC-GDNF) 转导的人脑祖蛋白质分既有为星形粒状蛋白质可受保护神经运动脑元，在1/2a期分析 (NCT02943850) 之中，CNS10-NPC-GDNF单侧移植到18名ALS 参与者的脊柱神经之中，约达到了1年的主要安全西端，与并未疗程的腿来得，移植对疗程腿的运动功能没有影响。同时结果也说明，该基因序列工程既有干蛋白质可以在移植后长约达 42个年底内为ALS 伤寒患的神经提供新的支持蛋白质和GDNF，短时间发挥受保护运动脑元的作用。（doi: 10.1038/s41591-022-01956-3）

（2）锦篮基因序列针对小孩型庞贝伤寒的AAV基因序列替代疗法GC301的伤寒理分析顺利进行首例伤寒患给药

9年底8日，天津锦篮基因序列生物技术Ltd无限期针对小孩型庞贝伤寒的AAV基因序列替代疗法GC301的伤寒理分析成功顺利进行了首例伤寒患给药，该伤寒理分析的目的是评价GC301的实用性、耐受性及药用价值，是国际上首个AAV基因序列疗程抑制剂静脉注射疗程小孩型庞贝伤寒的伤寒理分析。

（3）之中因生物技术AAV基因序列疗程抑制剂ZVS101e注射液IND申特地曾获CDE受理

9年底8日，天津之中因生物技术Ltd无限期其AAV基因序列疗程抑制剂ZVS101e注射液IND申特地曾获得国家药品监督管理局审评之中心（CDE）受理。ZVS101e注射液适应症为升华样视网膜变性人（Bietti crystalline dystrophy，BCD），是之中因生物技术与北医三院合作研发，2021年3年底顺利进行知识产权转既有。

（4）Intellia Therapeutics即将公布NTLA-2002和NTLA-2001晚期伤寒理数据

9年底8日，Intellia Therapeutics无限期将在2022缓激肽年会（2022年9年底16日）展示NTLA-2002和NTLA-2001正在进行的首次人体分析的晚期伤寒理数据。届时将回顾NTLA-2002疗程病变血管性增生 (HAE)的 1/2 期分析的首批伤寒理数据；披露NTLA-2001 疗程转甲状腺激素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性人的 1 期分析心肌伤寒组的晚期实用性和抗体 TTR 增高最新数据。NTLA-2001应用于疗程ATTR淀粉样变性人，NTLA-2002应用于短时间增高激肽释放酵素并防止病变血管性增生 (HAE) 的发伤寒。

02、投融资&交易

（1）Arsenal Bio无限期顺利进行2.2亿美元B轮融资

9年底6日，Arsenal Bio无限期顺利进行2.2亿美元B轮融资。Arsenal Bio公司于2019年成立，是一家致力于将CRISPR基因序列编辑高效率，合成生物学，AI等高效率整合，并应应用于免疫蛋白质替代疗法开发新的初创公司，其总部位于美国加利福尼亚州。该公司开发新的“不必伤寒毒适配”的T蛋白质翻修高效率代表了肺癌替代疗法的根本性短时间发展。Arsenal Bio公司的开发新策略是，在不依靠伤寒毒适配的情况下，将更大型的DNA段落精细精准填入到免疫蛋白质的基因序列组之中，顺利进行对T蛋白质的基因序列工程翻修，进而理论上疗程实体瘤和肠道肺癌。

03、零售商体现

基因序列疗程股本周涨跌情况

上周基因序列疗程板块股价体现：美股21只相关投资者之中18只投资者飙升，3只投资者下跌，其之中9只投资者冲刺赢XBI指数。

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